UN PROGETTO TRIENNALE DA 5,6 MILIONI DI EURO PER UNA NUOVA CURA CONTRO L’EMOFILIA A

Novara - Sviluppare una terapia clinica a base cellulare per curare l’emofilia A; è questo in sintesi lo scopo del progetto europeo triennale, di cui fa parte l’Università del Piemonte Orientale, che si è aggiudicato un finanziamento di 5,6 milioni di Euro nell’ambito di Horizon 2020, il programma di Ricerca & Innovazione dell’Unione Europea attivo dal 2014 al 2020. Il gruppo di ricerca, riunitosi nel “HemAcure Consortium” e coordinato dalla University Hospital Würzburg (Germania), lavora dallo scorso novembre per cercare di migliorare la qualità di vita dei pazienti affetti da questa patologia. L’emofilia A, infatti, è una malattia genetica causata dalla mancanza – o dall’attività ridotta – del fattore VIII della coagulazione: le persone che hanno mutazioni nel gene del fattore VIII, in pratica, sanguinano in modo prolungato e anormale quando riportano delle ferite.

È Antonia Follenzi, docente di Istologia presso il Dipartimento di Scienze della Salute a Novara, a guidare il gruppo di ricercatori dell’Università del Piemonte Orientale. «Il prodotto clinico che il consorzio cercherà di sviluppare nei prossimi tre anni di ricerche – ha spiegato – utilizzerà le stesse cellule dei pazienti, prelevate dal sangue periferico, modificate con l’aggiunta di una nuova “copia” funzionante del gene del FVIII. Queste cellule geneticamente modificate, inserite in un dispositivo pre-vascolarizzato posizionato sottocute, rilasceranno il FVIII raggiungendo livelli terapeutici per ridurre significativamente i sanguinamenti associati alla malattia e i danni articolari, che sono le manifestazioni cliniche più comuni nelle persone colpite da emofilia».

«Inoltre, il rilascio del FVIII dalle cellule geneticamente modificate dovrebbe ridurre, se non eliminare, la necessità di molteplici infusioni settimanali, che finora ha rappresentato la terapia standard». Il team coordinato dalla professoressa Follenzi sarà responsabile della correzione genetica delle cellule isolate dal sangue periferico dei pazienti emofilici e della valutazione dell’attività del FVIII nelle cellule correttein vitro e in vivo.

I partner del “HemAcure Consortium”, oltre all’UPO e all’Università di Würzburg, sono la Loughborough University (Regno Unito) e le aziende “IMS” (Germania), “GABO:mi” (Germania) e “Sernova” (Canada).